일라이릴리, 알츠하이머 치료제 도나네맙 인지적·기능적 감소효과 확인

일라이릴리가 알츠하이머 치료제로 개발 중인 ‘도나네맙’의 임상3상 결과 알츠하이머를 늦추는 효과가 확인됐다. 다만 위험성에 대한 문제는 아직까지 남아 있어 미국 식품의약국(FDA)에 가속 승인(조건부 승인)될지는 미지수다.

4일 일라이릴리는 알츠하이머 치료제 도나네맙의 임상3상 결과 위약에 비해 인지적, 기능적 감소를 35%늦추고 일상생활 활동 수행 능력의 감소를 40%감소시켰다고 발표했다.

이 연구는 뇌 세포 사멸과 관련된 단백질(타우) 수치가 높은 552명의 환자를 대상으로 약물을 평가한 결과 두 그룹을 합쳤을 때 임상 치매 평가 척도(CDR-SB)기준으로 도나네맙이 진행을 29% 늦췄다고 덧붙였다.

이 수치는 에자이와 바이오젠에 개발한 레켐비와 거의 비슷한 수치라고 설명했다. 바이오젠은 레켐비가 초기 알츠하이머 환자의 CDR-SB를 27%감소시켰다고 지난해 발표한 바 있다.
마요 클리닉의 알츠하이머 연구원인 로날드 페터슨 박사는 일라이릴리의 도나네맙 실험이 뇌에서 아밀로이드를 제거하는 것이 질병을 느리게 한다는 것이라고 평가했다. 반스-쥬이시 병원의 신경외과 전문의 에릭 무사크 박사는 도나네맙이 레켐비와 같거나 더 좋다고 평가했다. 이어 무사크 박사는 "이번 도나네맙은 타우가 뇌세포를 공격해 알츠하이머가 진행되기 전에 제거하는 것을 시사한다"고 설명했다.

이같이 일라이릴리와 일부 전문가들은 임상결과를 긍정적으로 보고 있지만 부작용 등의 위험요소가 다수 관측됐다. 도나네맙 임상 참가자 중 24%에게서 뇌부종이 발생했으며 6.1%는 비슷한 경험을 했다고 말했다. 뇌출혈은 도나네맙 그룹이 31.4%, 위약그룹은 13.6%가 발생했다. 반면 레켐비는 임상3상에서 임상 참가자의 13%만 뇌부종과 연관된 증상이 확인됐다.

이에 SVB 시큐러스 분석가인 데이비드 라이징거는 도나네맙 연구 노트에 대해 "성공했지만 여전히 안전성 문제가 남아있다"고 평가했다. 알츠하이머 증상이 없는 대상으로 도나네맙에 대한 연구를 진행하는 배너 알츠하이머 연구소의 에릭 레이만도 "도나네맙의 이점은 분명하지만 고려해야할 위험이 있다"고 말했다.

이와 같은 우려에 알츠하이머 전문가들은 이번 도나네맙의 부작용 위험이 증가하는 경향이 있는 APOE4로 알려진 알츠하이머 위험 유전자를 보유한 사람들에게 어떻게 작용하는지에 대한 연구결과 전체 공개를 요구했다.

이에 일라이릴리는 다가오는 알츠하이머병 학회에서 해당 내용을 발표할 예정이다. 다만 이번 연구결과가 FDA 가속 승인과 연결될지는 미지수다 앞서 FDA는 일라이릴리의 가속승인을 거부했기 때문이다. 당시 FDA는 도나네맙과 관련해 자료가 부족하다는 이유로 가속 승인을 거부한 바 있다. 가속 승인은 일종의 조건부 허가로서 추후 임상데이터를 바탕으로 정식허가를 받아야 한다.

일라이릴리 CEO 데이비드 릭슨는 언론 인터뷰를 통해 도나네맙의 가격을 확정하고 다른 유사한 치료법과 같은 범위에 있을 계획이라고 설명했다.


이재현 글로벌이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com