한미약품, 투스페티닙 삼제 병용요법 파일럿 연구 진행

한미약품은 미국 파트너사 앱토즈 바이오사이언스(이하 앱토즈)가 급성골수성백혈병(AML) 치료제 '투스페티닙(이하 TUS)'과 베네토클락스(VEN), 저메틸화제(HMA)의 삼제 병용요법 파일럿 연구를 진행하고 있다고 9일 밝혔다.

앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 TUS 단독 또는 VEN과의 병용 투여를 받았다고 전했다. 임상2상 권장 용량인 TUS 80㎎ 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났으며 탁월한 안정성 프로파일을 확인했다.
또 재발/불응성(R/R) AML 환자를대상으로 TUS/VEN을 병용했을 때 환자들의 VEN 사전치료 경험에 관계 없이 우수한 안전성 프로파일과 더불어 약물 반응을 확인했다.

TUS 투여 시 특별히 주목할만한 부작용이나, 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응 역시 나타나지 않았고 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다.
앱토즈는 향후 예정된 주요 이벤트로 △유럽혈액학회(EHA)에서 재발/불응성(R/R) AML 환자 대상 TUS/VEN 병용요법 관련 데이터 발표 △올 여름 1L AML 환자 대상 삼제 병용요법(TUS/VEN/HMA) 파일럿 연구 개시 △미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력 및 안전성 데이터 발표 △내년 유럽혈액학회(EHA)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구 완료 및 삼제 병용요법에서의 TUS 용량 선정 발표 △내년 하반기 삼제 병용요법의 임상2상 및 3상 개시 등의 일정을 공개했다. 앞으로 집계될 TUS 데이터에 대해 자신감이 엿보이는 일련의 학회 일정들이 포함됐다.

윌리엄 라이스 앱토즈 회장은 "R/R AML 환자들을 대상으로 TUS 단독 및 TUS/VEN 병용 투여 했을 때 TUS는 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할만한 안전성 프로파일과 광범위한 활성을 입증했다"며 "해당 프로파일은 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자군에서도 확인됐고 현재 개발 중인 약물 중 이처럼 광범위한 활성을 보이는 것은 거의 없다"고 말했다.

이어 "현재까지의 임상 데이터를 기반으로 우리는 TUS를 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제로 개발하기 위해 TUS, VEN, HMA의 삼제 병용요법을 계획하고 있다"고 덧붙였다.


이재현 글로벌이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com