GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 임상1상 IND승인 획득

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제인 'GC1130A'에 대한 임상1상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 11일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상1상 IND 승인을 받은데 이어 이번 국내 승인으로 GC1130A의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.
산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환 중 한다.

아직까지 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 A형 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식은 당사의 헌터증후군 치료제인 헌터라제에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

또한 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군 A형에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다.

지난해 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며 올해 들어 유럽의약품청(EMA)에서도 ODD로 지정됐다. 이와 함께 지난달에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.


이재현 글로벌이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com